孫瑞娟主任：優(yōu)化嬰兒白血病造血干細胞移植的關鍵環(huán)節(jié)

2025年8月22日至23日，由中國北京健康促進會與廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會聯(lián)合主辦、北京陸道培血液病研究院承辦的第十三屆陸道培血液病學術大會在京隆重召開。本次會議匯集全球頂尖血液學專家，聚焦造血干細胞移植、細胞治療、血液腫瘤精準診療等核心議題，為千余名參會者呈現了一場高規(guī)格、深層次的學術盛宴。會議期間，燕達陸道培醫(yī)院孫瑞娟主任分享了“異基因造血干細胞移植治療嬰兒白血病”的精彩報告?！赌[瘤瞭望-血液時訊》特邀孫瑞娟教授圍繞臨床的核心問題展開深入解讀，以期為優(yōu)化移植管理策略提供重要的實踐指導與理論參考。

嬰兒白血病患者由于年齡小、身體機能尚未發(fā)育成熟，在進行異基因造血干細胞移植時面臨著諸多特殊挑戰(zhàn)，您能否結合臨床經驗談談，這類患者在移植過程中最主要的難點是什么，目前臨床上有哪些針對性的應對策略？

孫瑞娟教授：在異基因造血干細胞移植治療嬰兒白血病的過程中，需重點關注以下幾個方面：首先，供者選擇方面，由于嬰兒白血病常伴隨有先天免疫缺陷基因背景，應嚴格避免選擇攜帶同類可能治病的先天免疫缺陷基因遺傳缺陷的作為供體，以降低移植相關風險。

其次，在預處理階段，因患兒體重較輕且無法自主準確表達臨床不適，其預處理方案的執(zhí)行制定與臨床護理均面臨較大挑戰(zhàn)，需要依靠持續(xù)、細致的生命體征監(jiān)測、觀察來實時調整治療策略。所有藥物的輸注，包括液體管理及輸注速率，均需嚴格根據患兒的公斤體重及實時臟器功能狀態(tài)進行個體化調控。

移植后階段同樣需密切觀察患兒的各項種臨床表現，包括皮膚狀況、大便性狀、每日攝奶量及小便顏色、量液體攝入量等非特異性指標，綜合評估其整體狀態(tài)，并據此及時調整治療方案向。

供體的選擇是異基因造血干細胞移植成功的關鍵因素之一，對于嬰兒白血病患者而言，在供體配型上是否有特殊要求？親屬供體和非親屬供體在治療效果及安全性方面可能存在哪些差異，您通常會如何為這類小患者權衡選擇？

孫瑞娟教授：在異基因造血干細胞移植治療嬰兒白血病的過程中，供者選擇原則與成人患者基本相似，但嬰兒因體重較輕的優(yōu)勢，臍帶血移植亦可采用。

總體而言，對于處于移植前疾病良好持續(xù)緩解狀態(tài)的患兒，首選供者為HLA 10/10位點相合的同胞全相合供者。其次，可選擇非血緣關系中HLA 10/10或9/10位點相合的供者。此外，HLA 12/12位點相合的臍帶血也可作為移植供者來源。若考慮父母或的兄弟姐妹作為供體時，應優(yōu)先選擇在體內未檢出相同先天免疫缺陷基因異常的供者。

異基因造血干細胞移植后，嬰兒白血病患者的長期療效和生存質量是大家普遍關心的問題。能否請您介紹一下，目前經過該療法治療的嬰兒白血病患者，其長期生存狀況如何？在減少移植后并發(fā)癥、保障患兒生長發(fā)育等方面，貴院有哪些隨訪和管理經驗？

孫瑞娟教授：在異基因造血干細胞移植治療嬰兒白血病的過程中，需注意其與成人患者在長期管理方面的區(qū)別。嬰兒白血病患兒移植后需接受較成人更長的長期隨訪。此類移植后患兒本身的生長發(fā)育常較正常兒童遲緩，移植后雖實現免疫系統(tǒng)重建，但仍可能存在生長發(fā)育速度落后于同齡兒童的情況。停用免疫抑制劑后，臨床實際觀察可見患兒身高、體重等指標雖發(fā)育緩慢，但后續(xù)仍有望逐步接近正常同齡兒童水平。

在生育功能方面，移植可能對女性患兒的卵巢與子宮發(fā)育造成影響，可能導致月經來潮延遲甚至缺失，或出現卵巢早衰等后果。為盡可能減輕此類影響，需根據患者病情個體化制定預處理強度。對于高危、難治性或復發(fā)的急性白血病，通常以挽救生命為主要目標，此時難以全面兼顧生長發(fā)育保護；而對具有高危因素但對化療反應良好的患者，則可考慮采用減低強度的預處理方案或根據具體病情選擇對臟器損傷盡可能較小的藥物組合。

目前，移植主要適用于高危及難治復發(fā)患兒，低危或中危嬰兒白血病通常不以移植作為首選治療，而是首先采用聯(lián)合化療、靶向治療、細胞免疫治療等，并長期隨訪觀察。如出現根據復發(fā)傾向風險再決定是否需行移植治療，因此需嚴格把握移植適應癥及移植時機。

專家簡介

孫瑞娟 主任

陸道培醫(yī)院造血干細胞移植科主任

中國醫(yī)師協(xié)會血液科醫(yī)師分會組織細胞疾病專業(yè)委員會委員，中國婦幼保健協(xié)會臍帶血應用委員會委員，河北省廊坊市抗癌協(xié)會委員。

從事造血干細胞移植臨床工作20年余。成功完成異基因造血干細胞移植千余例?；颊吣挲g跨度7個月至69歲。

對各類良惡性血液腫瘤，急慢性GVHD、重癥感染、移植后各種合并癥治療，尤其對于應用免疫療法防治移植后復發(fā)經驗豐富。成功參與完成國內首例自體臍帶血治療兒童重型再生障礙性貧血。成功參與完成國內首例XIAP相關噬血細胞綜合征的移植。成功完成多例先天性角化不良征的干細胞移植。

多次在APBMT、EBMT、TCT、ASH等國際骨髓移植會議上進行經驗交流。